Fibrose cística: medicamento existente pode melhorar a função pulmonar
Os pesquisadores dizem que um medicamento que já está disponível no mercado pode ajudar as pessoas afetadas pela fibrose cística.
A anfotericina, um medicamento antifúngico, pode ajudar as pessoas com fibrose cística a combater as infecções pulmonares bacterianas crônicas que tendem a ocorrer com essa doença, de acordo com um estudo recente.
“A notícia realmente empolgante é que a anfotericina é um medicamento que já está aprovado e disponível no mercado”, disse Martin D. Burke, Ph.D., líder do estudo e professor de química da Universidade de Illinois em Champaign.
Este estudo, que aparece na revista Nature, descreve as descobertas encorajadoras dos pesquisadores.
A equipe usou tecido pulmonar de pessoas com fibrose cística, bem como modelos animais de fibrose cística, para ver como a droga provocaria mudanças no tecido.
Eles descobriram que a anfotericina provocou mudanças no tecido pulmonar.
Essas alterações têm associações com a melhora da função pulmonar e incluem a restauração dos níveis de pH, aumento da atividade antibacteriana e melhora da viscosidade.
Além disso, eles explicaram que as pessoas podem administrar este medicamento diretamente nos pulmões, o que deve reduzir os efeitos colaterais.
Fibrose cística em resumo
A fibrose cística está presente ao nascimento. Aqueles que têm a doença apresentam uma proteína defeituosa que afeta as células, os tecidos e as glândulas que produzem muco e suor.
Na fibrose cística, o muco espesso pode se acumular nos órgãos afetados. Isso pode causar danos ou infecções nessas áreas, que podem ser fatais.
Também pode causar inflamação que pode causar problemas em órgãos, como pulmões ou pâncreas.
Enquanto a fibrose cística pode afetar diferentes sistemas orgânicos, como o trato digestivo, a fibrose cística nos pulmões pode causar complicações mais graves.
O muco espesso pode criar problemas graves nos pulmões de uma pessoa, pois não só causa problemas respiratórios, mas também pode levar a infecções bacterianas crônicas.
O tratamento está disponível, mas não funciona para todos. Isso ocorre porque as pessoas têm diferentes tipos de proteínas mutantes, e algumas pessoas não produzem nenhuma proteína, o que pode tornar o tratamento difícil ou impossível para os médicos.
Pessoas com fibrose cística costumam usar técnicas de tratamento que envolvem a liberação do muco e podem ter aprendido diferentes maneiras de respirar e tossir. Algumas pessoas tomam medicamentos prescritos, como broncodilatadores e diluentes de muco.
O objetivo principal do tratamento é retardar a progressão da doença pulmonar, tanto quanto possível. É aqui que a anfotericina pode entrar.
Por que um medicamento antifúngico pode ajudar
O Prof. Burke observou que a anfotericina tem o potencial de funcionar para todas as pessoas com fibrose cística, independentemente do tipo de mutação que apresentem; pode funcionar mesmo se a proteína estiver ausente.
“Em vez de tentar corrigir a proteína ou fazer terapia gênica - a última das quais ainda não é eficaz no pulmão - usamos uma pequena molécula substituta que pode realizar a função de canal da proteína ausente ou defeituosa.”
Prof. Martin D. Burke
O tratamento seria particularmente valioso para 10 por cento das pessoas com fibrose cística que não produzem a proteína afetada - atualmente, essas pessoas não respondem a nenhum tratamento disponível.
Os cientistas precisam fazer muito mais pesquisas e realizar testes clínicos de drogas em humanos para validar essas descobertas antes que os médicos possam oferecer este tratamento para pessoas com fibrose cística.
